*Fumar y ser obeso aumenta el riesgo genético de DMAE (degeneración macular) (12 de Enero de 2007)
*<<NOTICIA DE ALCANCE>>Un trasplante de células de la retina devuelve la visión a ratones ciegos (9-Nov-2006)
*Colaboración de la Fundación para Acelerar el Desarrollo de Terapia Génica para la Enfermedad de Stargardt (Ben A. Shaberman. Traducción octubre 2006)
*Enfermedades degenerativas de la retina, estado actual (Octubre de 2006)
*Terapia de células madre para enfermedades retinianas (10/04/2006)
*Una proteína de las algas verdes consigue que la retina transmita señales a la corteza visual (9-4-2006)
*La combinación del gen LOC387715 y el tabaquismo aumenta el riesgo de padecer DMAE (24/03/2006)
*Personas ciegas detectan estímulos de luz (10.03.2006)
*Tras el éxito del ensayo en fase I con RP, Neurotech Inició el Ensayo Clínico de Fase II del NT-501 con la DMAE (Enero/Marzo-2006)
*Nuevas opciones de tratamiento en la DMAE “húmeda” (26/01/2006)
*Dietas con suplementos de soja pueden retrasar la retinopatía diabética (24/01/2006)
*Descubren una mutación genética que podría activar la degradación gradual de la visión (18/01/2006)
*Los niveles de homocisteína en sangre pueden predecir el riesgo de desarrollar una DMAE (12/01/2006)
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Fumar y ser obeso aumenta el riesgo genético de DMAE (degeneración macular) (12 de Enero de 2007)
El equipo de la Dra. Debra Schaumber, del Brigham and Women’s Hospital, de Boston (Estados Unidos), compararon 457 pacientes con DMAE a 1.071 controles sin la enfermedad, todos ellos participantes en el Nurses' Health Study and Health Professionals Follow-up Study.
Aparte de rellenar cuestionarios clínicos, se tomaron muestras sanguíneas de las pacientes para someterlas a un análisis genético. Se buscó la presencia del gen del factor de complemento H (CFH), asociado a la DMAE, así como una mutación en el gen LOC387715, también relacionada.
Las personas que tenían dos alelos alterados en el CFH y eran delgados cuadruplicaban la probabilidad de desarrollar DMAE que tenían los también delgados pero con alelos normales.
Si estas personas eran también fumadores, su riesgo se incrementaba hasta 8,69 veces con respecto a los no fumadores. Y si tenían dos alelos mutantes del CFH y además eran obesos el riesgo con respecto a los delgados se multiplicaba por 12.
En cuanto a la alteración en el LOC387715, su presencia incrementaba el riesgo en 6,33 veces en los que tenían los dos alelos mutados y no fumaban, y en 22,47 veces en los que sí lo hacían.
Estas alteraciones genéticas no se veían modificadas por otros factores de riesgo conocidos de DMAE como consumo habitual de aspirinas, ingesta de frutas, tasas de ácidos grasos o consumo de alcohol.
Jano On-line
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Un trasplante de células de la retina devuelve la visión a ratones ciegos
Científicos británicos y estadounidenses trasplantan con éxito fotorreceptores en la retina de roedores enfermos, un avance que podría tener aplicaciones en los humanos. 9-NOV-2006 /Diversos medios/
Un equipo de investigadores británicos
y de Estados Unidos ha demostrado que la retina se puede regenerar y recuperar
la visión perdida. Lo han logrado con el trasplante de un tipo
de fotorreceptores inmaduros, unas células de la retina sin las
cuales resulta imposible transmitir las señales visuales al cerebro.
El implante de esas células logró regenerar los fotorreceptores
dañados y restaurar la visión en un experimento con ratones
que se publica hoy en la revista «Nature». De momento, es
sólo un tratamiento experimental con roedores, pero la nueva estrategia
se perfila como una cura potencial para cegueras intratables y tan comunes
como las que ocasionan la diabetes o la degeneración macular asociada
a la edad.
La Ciencia lleva años buscando una fórmula para
regenerar las retinas dañadas, con los fotorreceptores
como diana del tratamiento. La retina es una porción del sistema
nervioso central que está formada por varias capas celulares organizadas
para transmitir las señales visuales al cerebro. La principal causa
de daño en esta zona es el deterioro de los fotorreceptores (conos
y bastones). Por ello, los esfuerzos se han encaminado a regenerar estas
células.
Restaurar las células fotorreceptoras
debería ser relativamente sencillo porque la mayoría de
las conexiones en el cerebro que permiten la visión permanecen
intactas en estos pacientes. Pero, pese a los intentos con implantes de
células madre, aún no han tenido éxito. Se pensaba
que las células madre implantadas no lograban desarrollarse por
la propia retina, que actuaba como un entorno hostil que inhibía
la regeneración de los fotorreceptores. Los científicos
de la Universidad de Michigan (EE.UU.) y del Colegio Universitario de
Londres han demostrado que ése no era el problema.
La nueva estrategia también
recurre al trasplante celular, aunque en un momento de su desarrollo más
avanzado. En este caso se utilizaron células inmaduras de bastones
(fotorreceptor que permite la visión nocturna), cuando ya habían
dejado de dividirse. La clave de la investigación está
en el hallazgo de una ventana de oportunidad durante la cual esas células
se han convertido ya en bastones, pero todavía
no han empezado a funcionar como tales.
Para detectarlos en ese momento de desarrollo
tan especial se utilizó una técnica de la Universidad de
Michigan que «ilumina» los bastones con una proteína
fluorescente de color verde. Con esa tecnología se podía
asistir al «nacimiento» de estos fotorreceptores y tomarlos
en el momento óptimo de desarrollo.
Esas células, en ese momento tan
especial, se obtuvieron de ratones sanos recién nacidos, de apenas
un día de vida y se implantaron en las retinas dañadas de
ratones. Al implantarse en el nuevo ojo, se transformaron en bastones,
crecieron y formaron las conexiones sinápticas necesarias para
restaurar la visión. Los responsables del experimento comprobaron
la visión de los roedores, observando cómo sus pupilas respondían
a diferentes intensidades de luz. El trasplante fue un éxito
rotundo -"espectacular", en palabras de expertos británicos
consultados por la BBC. Los fotorreceptores implantados comenzaron a establecer
conexiones eléctricas con las células de la retina del animal
ciego, la clave para restablecer la visión.
El principio de un camino: «es
la primera investigación que muestra que el trasplante y regeneración
de fotorreceptores es factible», escribe Robert MacLaren,
uno de los autores del estudio. MacLaren también confía
en que su estrategia es el principio de un camino para recuperar la visión
de miles de personas que la han perdido.
La cuestión ahora es saber si este tratamiento funciona en humanos. Aún no está claro dónde se pueden encontrar donantes apropiados. Una opción es utilizar células embrionarias y conseguir en el laboratorio un desarrollo óptimo para ser implantadas. Los científicos del Colegio Universitario de Londres sugieren en «Nature» que podría recurrirse a células madre que se encuentran en el borde de la retina. Esas células podrían cultivarse y trasplantarse en el interior de la retina si la enfermedad es tratada antes de que la degeneración sea mayor.
Asociación Retina Madrid & Fundación Retina España
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Colaboración de la Fundación para Acelerar el Desarrollo de Terapia Génica para la Enfermedad de Stargardt
10/02/2006
El Instituto Nacional de Investigación en Neurovisión (NNRI), la organización de apoyo a los ensayos clínicos de la Foundation Fighting Blindness (FFB), acaba de anunciar hoy un acuerdo con Oxford BioMedica, una empresa biofarmacéutica del Reino Unido, para colaborar en la producción del StarGen(tm) terapia de sustitución de genes para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt y otras enfermedades degenerativas de la retina afines. Un objetivo primordial del acuerdo consiste en iniciar un ensayo clínico de Fase I del StarGen para finales de 2007.
"StarGen promete ser un tratamiento altamente eficaz para personas afectadas de la enfermedad de Stargardt recesiva, muchas formas de distrofia de conos-bastones, y otras enfermedades degenerativas de la retina causadas por variantes del gen ABCA4," declara Gary Kledzik, Director en Jefe de Desarrollos Farmacéuticos, NNRI. "Estas enfermedades causan una pérdida sustancial de la visión, a menudo en edad temprana, y virtualmente no existen tratamientos disponibles para ellos. StarGen tiene el potencial de cambiar las vidas de cientos de miles de personas afectadas por estas enfermedades ladronas de la visión."
El acuerdo entre NNRI y Oxford BioMedica incluye el establecimiento de un comité de dirección conjunto para dirigir el desarrollo de StarGen. Las dos empresas también se han puesto de acuerdo en cuanto a disposiciones fiscales de beneficio mutuo a fin de facilitar el desarrollo del producto y los futuros esfuerzos de comercialización.
"Este acuerdo cumple un objetivo básico de la FFB. Estamos acelerando el proceso del ensayo clínico, que nos permita obtener un tratamiento prometedor lo más rápidamente posible para las personas que lo necesitan," dice Bill Schmidt, Director Ejecutivo en Jefe, FFB. "Además, los términos del acuerdo implican una relación de colaboración, que ayudará a asegurar el éxito del tratamiento."
Investigadores financiados por la FFB han identificado el vínculo entre ABCA4 y la enfermedad de Stargardt, y han dirigido lose studios preclínicos pivotales que han demostrado la seguridad y eficacia potencial de la terapia génica para el Stargardt y enfermedades afines.
La enfermedad de Stargardt está mayoritariamente causada por una variante maligna en un gen denominado ABCA4. Como resultado de la variación, no se produce una proteína esencial implicada en la retirada de los desperdicios de la retina. La acumulación de residuos tóxicos en la retina causa la pérdida progresiva de la visión. Otras enfermedades afines, tales como la distrofia de conos-bastones, también están causadas por variaciones en el gen ABCA4. El tratamiento StarGen supone la sustitución del gen ABCA4 insano por un gen normal, lo cual sirve por tanto como un tratamiento prometedor para cualquier enfermedad retiniana causada por ABCA4.
www.blindness.org /www.retina.es
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Enfermedades degenerativas de la retina, estado actual
Retina Internacional: Buscando la curación de la Retinosis Pigmentaria (RP), la Degeneración Macular, el Síndrome de Usher y las enfermedades retinianas afines
Las enfermedades retinianas que causan ceguera afectan a millones de personas en todo el mundo, causando una pérdida progresiva de la visión en unos 500.000 españoles. Estas enfermedades son normalmente de carácter genético y carecen de tratamiento en su inmensa mayoría. Los investigadores estiman que 1 de cada 5 personas podrían ser portadores insospechados de un gen con un código defectuoso, una mutación genética que podría ser a su vez transmitida a sus hijos. Este dato nos lleva a calcular unos ocho millones de portadores en España.
Por ejemplo, la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) afecta a 400.000 españoles mayores de 55 años, de los que el 45% no están tratados. La prevalencia de la DMAE ha crecido de forma considerable en los últimos años, generando el tratamiento de los afectados un gasto anual de 51 millones de euros en Europa.
Los cazadores de genes de todo el mundo están haciendo un trabajo extraordinario para descifrar el código genético y han identificado ya más de 100 de los defectos génicos causantes de Degeneración Macular, Retinosis Pigmentaria, síndrome de Usher y docenas de enfermedades afines. El estudio de nuestros genes y de cómo podemos utilizar este conocimiento para tratar enfermedades genéticas raras está sujeto no sólo a la esperanza, sino a opiniones divididas sobre aspectos morales y éticos. ¿Debemos manipular la naturaleza o debemos utilizar los avances científicos para erradicar enfermedades horribles como hicimos el pasado siglo con las vacunas y los antibióticos?
A esto se une la controversia del uso de material embriónico para la investigación con células madre. Afortunadamente, las células madre ya han sido aisladas en los ojos de mamíferos adultos y la investigación de células madre para su uso contra la ceguera retiniana se está realizando sobre estas células. El uso de células madre para “cultivar” partes del cuerpo nuevas ya no está en el reino de la ciencia ficción, pero comprender e imitar los mecanismos especializados necesarios para cultivar fotorreceptores a partir de células madre oculares básicas queda aún muy lejos.
Son estos fotorreceptores, que convierten la luz en un mensaje neural para enviarlo a través del nervio óptico al cerebro, los que quedan destruidos por la degeneración retiniana. Sorprendentemente, la red neural completa permanece intacta y esto ha supuesto un estímulo para que los investigadores intenten sustituir los fotorreceptores con microchips. La carrera está lanzada para perfeccionar el primer ojo biónico y tanto grupos de Alemania como del Reino Unido y America proclaman ya éxitos limitados.
MÁS…
La Sra. Christina Fasser, Presidenta de Retina Internacional, está
animada por el avance de la investigación, pero añade que
“se precisa una mayor financiación para que los hallazgos
de un trabajo tan prometedor se conviertan en tratamientos reales para
los enfermos. Hacemos un llamamiento a los inversores y agencias nacionales
e internacionales a fin de que se unan en la lucha contra la ceguera retiniana”.
La Sra. Fasser ya ha perdido la vista a causa de la Retinosis Pigmentaria [RP], pero no ceja en su esfuerzo por motivar a las organizaciones nacionales de pacientes para presionar en demanda de más financiación para la investigación.
Hay organizaciones de pacientes retinianos activas en 47 países. Luis Palacios, Presidente de Retina Madrid, añade que “Las influencias socioeconómicas negativas de la ceguera están bien documentadas. Tiene mucho sentido económico invertir en la prevención. También necesitamos una mayor sensibilización sobre los devastadores efectos de la degeneración retiniana. Estamos utilizando la Semana Mundial de la Retina para crear conciencia pública sobre las degeneraciones retinianas y el hecho de que estas enfermedades pueden dar la cara en cualquier familia en cualquier momento. La forma más normal se da en familias sin historia conocida de ceguera, pues todo el mundo corre el mismo riesgo”.
La Degeneración Macular Asociada a la Edad [DMAE] causa la pérdida de la visión central y acaba de ser reconocida por la Organización Mundial de la Salud como la 3ª causa principal de pérdida visual en terminos globales, y la principal causa de ceguera en el mundo desarrollado. Los fumadores tienen el doble de posibilidades de desarrollar la DMAE, mientras que la mala nutrición, la exposición excesiva a la luz solar y los factores genéticos también están implicados. La DMAE se da normalmente en personas de más de 65 años de edad, pero cada vez se diagnostica con más frecuencia en jóvenes.
Este mismo año va a dar comienzo en América un ensayo clínico con terapia génica para tratar una forma tan rara como agresiva de ceguera retiniana infantil, la Amaurosis Congénita de Leber. Si tiene éxito, este ensayo de la primera terapia génica de la historia para tratar la ceguera retiniana salvará la vista de muchos y allanará el camino para otros ensayos similares. Tanto investigadores como pacientes estamos conteniendo la respiración.
EDITADO POR:
Retina International
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Para más información, contacte con:
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Terapia de células madre para enfermedades retinianas
Un programa de terapia de células madres para enfermedades de la retina ha ofrecido datos iniciales de eficacia, según ha comunicado el grupo británico ReNeuron.
Dicho grupo ha señalado que el programa de terapia de células madre ReN003 ha mostrado el desarrollo de células progenitoras de la retina humana, con marcadores fotorreceptores, por medio de divisiones múltiples.
“Estas células progenitoras han demostrado su capacidad para ser injertadas y actuar como protectoras de la degeneración de la capa de fotorreceptores de la retina en un modelo distrófico”, ha comunicado ReNeuron.
Esta compañía ha anunciado que trabajará conjuntamente con los investigadores de Schepens Eye Institute (Estados Unidos) a fin de establecer las condiciones claves para crear las líneas de células madres retinianas que pueden ser desarrolladas para terapias seguras y eficaces.
Para ampliar información ponerse en contacto con Retina Madrid.
Jano On-line 10/04/2006 08:20
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Una proteína de las algas verdes consigue que la retina transmita señales a la corteza visual
El estudio ha sido realizado en un modelo de experimentación animal similar a la retinosis pigmentaria en seres humanos
Madrid, 9 abril 2006 (azprensa.com)
Una proteína de las algas verdes consigue que la retina de animales de experimentación animal ciegos transmita señales a la corteza visual, según un estudio del Instituto Nacional de la Salud de Estados Unidos que se publica en la revista Neuron. El estudio se realizó con animales que habían sido generados genéticamente para perder las células sensitivas a la luz de la retina. La retinosis pigmentaria es una afección humana similar a la que de forma experimental se induce en estos animales.
Según los autores del estudio, las células nerviosas que habitualmente no son sensibles a la luz en las retinas de animales ciegos pueden responder a la luz cuando se inserta una proteína de las algas verdes llamada canalrodopsina-2 (ChR2) en las membranas celulares.
En algunas enfermedades como la retinosis pigmentaria los fotorreceptores degeneran y mueren. El estudio plantea la posibilidad de que tras desaparecer conos y bastones la sensibilidad a la luz pueda darse en otras células existentes en la retina. Los científicos introdujeron mediante un método de transferencia genética una proteína que absorbe la luz, la ChR2, en las células de la retina de los animales que sobrevivieron después de que conos y bastones desaparecieran. Estas células se convirtieron en sensibles a la luz y enviaron señales a través del nervio óptico a la corteza visual.
Los investigadores determinaron que las señales alcanzaban la corteza visual en la mayoría de los animales tratados con ChR2. La sensibilidad a la luz persistió durante al menos seis meses. Aunque los investigadores no sostienen que los animales recuperaran visión útil, señalan que mejoras técnicas en sus experimentos podrían conseguir este objetivo.
Según Zhuo-Hua Pan, director del trabajo, el estudio demuestra la viabilidad de restablecer las respuestas visuales después de perder las células fotorreceptoras sensibles a la luz. Los autores piensan que la producción de ChR2 en otros tipos de células de la retina podría ayudar a mejorar el método.
Además, los investigadores afirman que sería interesante en el caso de futuras investigaciones modificar la sensibilidad de la luz y la selectividad de longitud de onda de la ChR2, o utilizar proteínas microbianas similares, para producir canales sensibles a la luz de distintos tipos para mejorar los resultados de una posible restauración de la visión normal.
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La combinación del gen LOC387715 y el tabaquismo aumenta el riesgo de padecer DMAE
Un estudio realizado por investigadores de la University of Duke Medical y del Vanderbilt University Medical Center, de Estados Unidos señala que una combinación de tabaquismo más la variante de un gen específico podría ser la responsable de un tercio de los casos de degeneración macular asociada a la edad (DMAE), según informa “American Journal of Human Genetics”.
La interacción entre una variante específica del gen LOC387715 y el uso de cigarrillos aumenta considerablemente la DMAE , afirman los investigadores. El hallazgo subraya la importancia de factores genéticos en la manifestación de la DMAE , y sugiere el potencial para reducir la incidencia de la enfermedad a través de la prevención del tabaquismo y los programas para dejar de fumar.
"El aspecto más interesante de esta investigación es que la combinación del gen y el tabaquismo pone a la persona realmente en riesgo", han declarado los autores. "Demostramos, por primera vez, que la variante de un gen unida a un factor de estilo de vida modificable como fumar cigarrillos confiere un riesgo significativamente mayor de DMAE que uno de estos factores por sí solo", señalaron.
En el estudio participaron 1,001 personas con todas las formas de DMAE y 394 personas sanas como grupo de control. Los investigadores analizaron 185 variaciones en la secuencia de ADN de genes ubicados en una región que se creen está relacionada con la susceptibilidad a la DMAE.
Los científicos hallaron que el 42% de los cromosomas en las personas con DMAE, y el 26% de las personas en el grupo de control tenían una variante específica del LOC387715 asociada estadísticamente al mayor riesgo de desarrollar DMAE. En los no fumadores, esta variante genética aumentó dos veces el riesgo de DMAE. Las personas que tenían la variante genética y fumaban tenían un riesgo ocho veces mayor de DMAE, en comparación con los no fumadores sin la variante. Se desconoce la función en sí del gen LOC387715 en el sistema visual, según declararon los investigadores.
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Ensayo clínico en humanos con un chip subretiniano
La compañía médico-técnica con sede en Reutlingen, Retina Implant AG, ha desarrollado un chip electrónico que se implanta en el ojo bajo la retina para restaurar la visión parcial en muchas personas ciegas. El proyecto está ahora en fase de estudio clínico tras años de desarrollo técnico. A finales de 2005, por primera vez se realizaron operaciones con éxito en dos pacientes, que hasta entonces habían estado completamente ciegos.
El estudio clínico piloto, ha sido financiado por el Ministerio Federal Alemán de Educación e Investigación y dirigido por el Professor Eberhart Zrenner del Hospital Oftálmico Universitario de Tübingen, que proximamente estará como ponente en las VI JORNADAS sobre Enfermedades Hereditarias de la Retina promovidas por Retina Madrid los días 2 y 3 de Junio en la FDJ. Para más información ponerse en contacto con Asociación Retina Madrid.
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Resultados prometedores a partir del estudio en humanos de Fase I de la terapia génica para la detención de la DMAE
GenVec, Inc., una empresa de biotecnología
de Gaithersburg, Maryland, ha anunciado que su terapia génica para
el tratamiento de la forma húmeda de la degeneración macular
asociada a la edad (DMAE) ha mostrado buenos resultados en un ensayo de
Fase I con 28 pacientes durante 12 meses. Aunque el estudio estaba en
principio dirigido a establecer la seguridad, dosis más altas del
tratamiento fueron eficaces para detener el avance de la enfermedad. Las
lesiones de los pacientes relacionadas con la DMAE que recibieron una
dosis más alta de la terapia no aumentaron en tamaño a los
6 y 12 meses tras un único tratamiento. Los pacientes que recibieron
una dosis más baja sí que tuvieron incrementos en el tamaño
de sus lesiones.
El tratamiento de GenVec, conocido como AdPEDF, implica la aplicación de un gen que lleva a la producción de una proteína terapéutica denominada factor derivado del epitelio pigmentario (PEDF). Estudios preclínicos anteriores financiados por la Fundación Fighting Blindness (FFB) mostraron que el PEDF bloquea el desarrollo de los vasos sanguíneos insanos que causan la pérdida de visión en las personas con DMAE húmeda.
Los participantes en el ensayo clínico de Fase I recibieron el AdPEDF a través de una inyección intravítrea. El gen que produce el PEDF estaba contenido en un vector de base adenoviral, que administra el gen en un área diana de la retina.
El Dr. Peter Campachiaro y sus colegas del
Instituto Wilmer, Facultad de Medicina de Johns Hopkins, han dirigido
el ensayo de Fase I del AdPEDF.
El equipo de Campachiaro y Fulton Wong, del Centro Oftálmico de
la Duke University, obtuvieron el apoyo de la FFB para dirigir la investigación
preclínica previa del PEDF.
"Estamos muy animados por la eficacia del AdPEDF; aparte de todo, se trata de un tratamiento que requiere muchísimas menos inyecciones oculares que muchos otros tratamientos emergentes para la DMAE," afirma el Dr. Stephen Rose, Director en Jefe de Investigación, de la Fundación Fighting Blindness. Más aún, supone un buen avance en la terapia génica y en su administración, lo que puede tener un impacto positivo en el desarrollo de terapias para otras enfermedades degenerativas de la retina."
Ya está en marcha un estudio de Fase II del AdPEDF para tratar pacientes con DMAE húmeda de temprana a moderada. Un total de 20 pacientes están recibiendo una dosis única de AdPEDF en cualquiera de los dos niveles de dosificación.
La DMAE es la causa principal de ceguera en personas por encima de los 55 años de edad. Más de 9 millones de personas están afectadas por enfermedades degenerativas de la retina como la DMAE en los EE.UU.
La misión urgente de la Fundación Fighting Blindness es promover la investigación que proporcionará formas de prevención, tratamiento y cura para personas afectadas de retinosis pigmentaria, degeneración macular, síndrome de Usher y todo el conjunto de enfermedades degenerativas de la retina.Por Ben A. Shaberman
Neurotech Inicia un Ensayo Clínico de Fase II del NT-501 para el Tratamiento de la Degeneneración Macular Seca Asociada a la Edad (DMAE)
LINCOLN, R.I., y PARÍS, 5 de enero /PRNewswire/ -- Neurotech,
una empresa de biotecnología especializada en el desarrollo de terapias
innovadoras en protección de la vista para enfermedades retinianas crónicas,
acaba de anunciar hoy el inicio de un ensayo clínico de Fase II del NT-501,
el producto estrella de la Tecnología de Células Encapsuladas
(ECT) de la empresa para el tratamiento de la pérdida visual asociada
a la forma seca de degeneración macular asociada a la edad (AMD seca).
El NT-501 es un implante de polímero intraocular que contiene células
de epitelio pigmentario retiniano humano genéticamente modificadas para
segregar el factor neurotrófico ciliar (CNTF). El implante está
diseñado para liberar de forma continua CNTF directamente en el ojo al
tejido retiniano enfermo durante períodos sostenidos de tiempo. El ensayo
de Fase II es un estudio aleatorio, a doble ciego, controlado con placebo para
establecer la escala de dosificación, que evaluará la eficiencia
y seguridad del implante de CNTF y será llevado a cabo en el Instituto
Oftálmico Nacional (NEI) en Bethesda, Maryland.
"La AMD seca es una forma de enfermedad retiniana que requiere atención
en serio y a nosotros nos complace mucho empezar el ensayo de Fase II para esta
indicación," afirmó Ted Danse, CEO de Neurotech. "Creemos
que la mejoría en agudeza visual observada en nuestro ensayo de Fase
I se traducirá en un beneficio similar para los pacientes con AMD seca
en estado avanzado."
Un ensayo clínico de Fase I abierto del NT-501 ha sido llevado a cabo
en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) por Paul A. Sieving, M.D., Ph.D.,
en el Instituto Oftálmico Nacional. El Dr. Sieving presentó los
resultados el pasado noviembre en la Academia Americana de Oftalmología
[y posteriormente en la prestigiosa: Proceedings of the National Academy
of Sciences (PNAS) 7-3- 2006], y dichos resultados confirmaron que el CNTF
puede ser administrado con seguridad en el vítreo de los pacientes con
RP. Los implantes de ECT fueron bien tolerados por los pacientes de RP, y algunos
de ellos experimentaron una mejoría en la medición de su agudeza
visual.
Según el Dr. Sieving, "Los resultados del ensayo de Fase I nos han
animado a estudiar el NT-501 en pacientes con degeneración macular atrófica
que afecta su visión central, un tipo de degeneración similar
a la que se observa en los pacientes de RP en estadio avanzado inscritos en
el estudio de Fase I." También se han planificando dos estudios
de Fase II del NT-501 en pacientes con RP, que empezarán en el 2006 en
colaboración con el NEI:
Acerca de Neurotech
Neurotech es una empresa privada de biotecnología dedicada al desarrollo
de terapias protectoras de la vista para enfermedades retinianas crónicas.
Las enfermedades retinianas representan necesidades médicas significativas
para las cuales las nuevas terapias médicas suponen la mayor oportunidad
de mercado en el campo de la oftalmología.
El producto estrella de Neurotech's (NT-501) está en desarrollo clínico
para el tratamiento de la degeneración retiniana, incluyendo la retinosis
pigmentaria, una enfermedad hereditaria que conduce a la ceguera, y la forma
seca de degeneración macular asociada a la edad. Neurotech también
está evaluando otros factores que pueden utilizarse con la tecnología
de administración de su propiedad, la Tecnología de Células
Encapsuladas, para tratar otras enfermedades retinianas. La oficina de la empresa
en los EE.UU. tiene su sede en Lincoln, RI, mientras que las operaciones europeas
están localizadas en París. Neurotech tiene el respaldo de expertos
líderes mundiales en oftalmología y cuenta con un grupo de inversores
internacionales dirigido por Apax Partners y Merlin Biosciences.
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Nuevas opciones de tratamiento en la DMAE “húmeda”
(26/01/2006)
La degeneración macular asociada a la edad (DMAE) es la principal causa de ceguera en individuos de edad avanzada en países desarrollados. El aumento en las expectativas de vida y por consiguiente en el número de personas afectadas ha propiciado que esta enfermedad reciba una atención prioritaria en los sistemas sanitarios de estos países. Es muy importante en el manejo de la DMAE realizar un diagnóstico precoz pues se podría mejorar de manera sensible su pronóstico. Sin embargo en la actualidad existen grandes limitaciones en su tratamiento, aún son pocos los medicamentos que han demostrado tener un efecto beneficioso y algunos de estos todavía se encuentran en fase experimental.En los pacientes que padecen la DMAE húmeda o exudativa se produce un
crecimiento de vasos anómalos por debajo de la retina, formando las conocidas
membranas neovasculares subretinianas (MNS) de origen coroideo. Las MNS atraviesan
la membrana de Bruch y proliferan por debajo del epitelio pigmentario, generando
una marcada difusión plasmática y/o sanguínea. Todo este
proceso culmina con la aparición de una cicatriz fibroglial disciforme
con la consecutiva pérdida de visión central.
Para este tipo de DMAE existen en la actualidad varias opciones de tratamiento,
pero de todas, solo dos están aprobadas por la FDA de Estados Unidos,
la terapia fotodinámica (TFD) y el Macugen (pegaptanib, Eyetech Pharmaceuticals,
New York).
La TFD ha demostrado ser muy valiosa en pacientes con neovascularización
subfoveal, ha señalado el Dr. Joshua L. Dunaief, PhD profesor asistente
de oftalmología del F.M. Kirby Center for Molecular Ophthalmology, Scheie
Eye Institute, de la University of Pennsylvania, Estados Unidos, añade
que en estos casos no debería utilizarse el láser de argón
pues produce la destrucción de los fotorreceptores en el lugar de la
aplicación.
En la TFD los pacientes reciben por vía endovenosa un fármaco
fotosensibilizante, el Visudyne (verteporfino), para posteriormente activarlo
con un láser de baja intensidad que destruye selectivamente la neovascularización
coroidea.
Los estudios realizados con esta técnica han demostrado una disminución
en el riesgo de pérdida de visión severa en los pacientes tratados.
Con respecto al Macugen (pegaptanib) podemos decir que se está utilizando
con la finalidad de detener la progresión de la pérdida de visión
en pacientes con DMAE exudativa. Este fármaco es un antagonista selectivo
del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF). Según ha declarado
el Dr. Lester M. Crawford de la Food and Drug Administration (FDA) el Macugen
se encuentra entre los primeros tratamientos destinados a tratar los factores
biológicos de la DMAE húmeda.
Su seguridad y eficacia ha sido analizada en dos ensayos de dos años
de duración y se demostró que los pacientes tratados con pegaptanib
lograron una significativa disminución en la progresión de la
pérdida de visión, este resultado se obtuvo en ambos estudios.
La mayoría de los oftalmólogos prefieren utilizar las terapias aprobadas por la FDA, sin embargo muchos afirman que en determinadas circunstancias algunos tratamientos que se están realizando de manera experimental pueden resultar beneficiosos y los utilizan ocasionalmente dependiendo del paciente y el estadio de la enfermedad. Entre estos fármacos en fase de estudio y que aun no han sido aprobados por la FDA se encuentran el Avastin (vebacizumab) y el Lucentis (ranibizumab).
El Avastin (bevacizumab, Genentech) ha sido aprobado por la FDA para el tratamiento del cáncer de colon, pero aún no ha sido autorizado para uso oftalmológico. Sin embargo los resultados de un estudio piloto realizado por un equipo del Bascom Palmer Eye Institute, Miami, Estados Unidos, presentado en la reunión anual de la Macula Society, demostraron que la administración por vía intravenosa de Avastin mejoraba la agudeza visual al reducir el escape de los vasos sanguíneos anormales, bloqueando el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF). El medicamento también puede administrarse como inyección intravítrea disminuyendo el riesgo de complicaciones sistémicas al ser depositado de forma local.
Un estudio publicado en Archives of Ophthalmology del mes de Abril del 2005 confirma que la inyección intravítrea de Lucentis, fármaco relacionado con el Avastin que también inhibe el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) conservó o incrementó la agudeza visual en el 95% de los pacientes tratados. El Lucentis ha superado todas las expectativas declara el Dr. Hal Barron vicepresidente de Genetech, porque demuestra por primera vez en un estudio de fase III, un aumento estadísticamente significativo de la visión en pacientes con esta enfermedad crónica y progresiva, lo que supone un gran avance en el tratamiento de la DMAE exudativa.
Finalmente podemos añadir que existe una gran actividad en todo el mundo en torno a estas nuevas terapias, tanto a nivel de estudios formales, experimentos informales, como en trabajos de investigación. Se están utilizando combinaciones entre los diferentes tratamientos, algunas con resultados espectaculares. Pero lo más interesante de todo es que en nuestra práctica diaria ya hemos empezado a comprobar que las cosas van cambiando, en un terreno hasta hace poco tiempo tan árido como era el manejo de la DMAE.
Dr. Gustavo Vincent Pérez
Director de OcularWeb
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Dietas con suplementos de soja
pueden retrasar la retinopatía diabética
(24/01/2006)
Dietas con suplementos de soja podrían ser eficaces para retrasar la progresión de la retinopatía diabética, según informó el Dr. Mike Cooney, del Duke University Eye Center (Estados Unidos), durante la reunión de Macula 2006, celebrada recientemente en Nueva York, Estados Unidos.
Refiriéndose a trabajos experimentales, el Dr. Cooney señaló que la isoflavona genisteína podría ser eficaz para prevenir el inicio temprano de la progresión de la retinopatía diabética, que por ahora suele tratarse en estadios más avanzados.
La genisteína tiene una buena biodisponibilidad y un buen perfil de seguridad. Funciona como un antioxidante y como inhibidor de la reductasa aldosa, enzima que transforma la glucosa en sorbitol, un alcohol glucósido que en grandes cantidades puede culminar en retinopatía y en neuropatía.
En estudios de isquemia, la genisteína ha demostrado que puede inhibir el trayecto de la proteína cinasa tirosina y procurar una protección neurorretiniana. Según el Dr. Cooney, también se ha observado que reduce la actividad de los receptores del factor de crecimiento endotelial vascular.
Fuente: Agencias
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Descubren una mutación genética que podría activar la degradación gradual de la visión
(18/01/2006)
Investigadores de la Universidad de Wisconsin-Madison, Estados Unidos, han descubierto en un estudio con moscas de la fruta que una mutación en un gen común llamado calnexin puede alterar la actividad procesadora de la luz en las células y poner en funcionamiento la degradación gradual de la visión. Las conclusiones del estudio se publican en la revista Neuron.
Los expertos explican que el gen calnexin que se encuentra en las moscas de la fruta y en los humanos actúa como un protector celular asegurando que las proteínas se orienten de forma adecuada y alcancen los lugares de la célula a los que necesitan llegar. También modula los niveles de calcio algo crítico para la visión correcta. Según los expertos cuando el calnexin funciona mal los niveles de calcio se acumulan y las proteínas que dependen de él se alteran.
Los científicos utilizaron un análisis genético para llegar hasta la región exacta que contenía la mutación del gen calnexin. Según Erica Rosenbaum autora principal del estudio la posterior secuenciación del ADN de esa área apuntaba a que el calnexin era el gen responsable. Señalan que en un momento en el que se conocen más de 103 genes que participan en la degeneración macular asociada a la edad y la retinitis pigmentaria su trabajo podría algún día ayudar a los especialistas a confeccionar tratamientos a medida para pacientes que porten mutaciones de este gen.
Fuente: Agencias
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Los niveles de homocisteína en sangre pueden predecir el riesgo de desarrollar una DMAE
(12/01/2006)
Los niveles elevados de homocisteína en sangre puede ser un dato predictivo de riesgo de desarrollar una degeneración macular asociada a la edad (DMAE), además de diversas cardiopatías. Estos son los resultados de un estudio realizado por investigadores del Massachusetts Eye and Ear Infirmary, de Boston, Estados Unidos, que publica American Journal of Ophthalmology.
Los autores analizaron los niveles de homocisteína plasmática en 934 individuos, de los que 547 presentaban DMAE. Los niveles de la enzima que se consideraron clínicamente relevantes para esta patología ocular fueron de 12 mmol/l. A partir de esta cifra se observaba que el riesgo de desarrollar una DMAE era mayor.
Otro estudio oftalmológico publicado en el mismo número y centrado solo en la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) también confirmó que estos niveles elevados de homocisteína en sangre efectivamente predecían el riesgo de desarrollar la enfermedad.
Los investigadores indicaron, no obstante, que existen factores exógenos que podrían modificar los niveles del biomarcador, como son la implantación de ciertos hábitos, como no fumar y consumir alimentos ricos en vitaminas B6, B12 y folatos.
Fuente: Agencias